因为一场特殊的“冰桶”挑战，让“渐冻症”从罕见病变成了一个社会热点。
肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS），俗称渐冻症，发病率约为1.8~2/10万，属于罕见的神经退行性疾病。主要临床表现为肌无力、肌肉萎缩、饮水呛咳、吞咽障碍等。由于患者肌肉逐渐无力，累及说话、吞咽和呼吸功能减退逐渐萎缩无力，导致瘫痪，最终因吞咽困难或呼吸衰竭而死亡。患者身体如同被逐渐冻住一样，故称为“渐冻人”。
ALS主要由脊髓和皮质运动神经元死亡引起，通常在发病后3-5年内导致瘫痪和死亡，美国每年新增约5000例ALS患者。力鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（edaravone）是美国食品和药物管理局唯一批准的ALS治疗药物，但只能适度减缓疾病的进展。
星型胶质细胞的功能紊乱可能与ALS发病有关，通过细胞移植来修复星型胶质细胞，有望减轻运动神经元损伤，减缓ALS进展。Clive N. Svendsen团队前期研究表明，通过在人神经祖细胞中稳定表达胶质细胞源性神经营养因子（GDNF, glial cell line-derived neurotrophic factor），可促进神经祖细胞移植对运动神经元的修复。
Clive N. Svendsen团队进一步在人胎儿皮质样本中分离培养出神经祖细胞系（命名为CNS10），然后进行GDNF诱导表达，并将细胞产品（CNS10-NPC-GDNF）进行标准化生产。该产品的1/2a期临床研究结果近期发表在Nature Medicine杂志上，首次表明经过工程设计的异体神经祖细胞，可以安全地移植进人类中枢神经系统。