阿尔兹海默症国产新药GV-971发明团队人士:不存在有效性不够的问题

每经记者:靳水平 每经编辑:梁枭

在阿尔兹海默症领域,全球已17年无新药上市。而甘露特钠(商品名九期一,以下简称GV-971)被有条件批准上市,有望给众多阿尔兹海默症(AD)患者带来福音。

GV-971是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,由中国科学院上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药有限公司(以下简称绿谷制药)联合开发。“中国原创”“自主研发”“创新药”“填补17年无新药空白”是其醒目的标签。

今日(11月10日),在成都举办的“2019中日先进医疗与新药研发高峰论坛暨成果转化大会”上,GV-971的主要发明人耿美玉,针对GV-971的研究过程以及药物特征等方面进行了说明。会后,参与GV-971研究的相关人士在接受记者采访时表示,关于对阿尔兹海默症的研究,从最初方案设计到最终获批,都是严格按照相关标准来制定的,“不存在有效性不够的问题,但时间的确不够长”。

AD为多系统紊乱复杂疾病

阿尔兹海默症,即俗称的老年痴呆。国际阿尔茨海默症协会统计,目前全球约有4800万阿尔兹海默症患者,每3秒还会新增一个病例。而中国是患者最多的国家,约有阿尔茨海默病患者1000万人。随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达4000万人。

张靖代表耿美玉教授在演讲 图片来源:每经记者 靳水平 摄

在医药界,阿尔茨海默症被称作世界难题,主要是因为它的发病机制尚不明确、病因异常复杂,再加上病程长以及发病隐秘等因素,这也给新药研发带来了极高的风险,失败率近乎100%。而GV-971被有条件批准上市,或将填补阿尔兹海默症全球17年无新药上市的空白。

据了解,GV-971是一款由我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,其研发始于1997年。彼时,中国科学院上海药物研究所学术所长、研究员耿美玉带领的团队,从海藻提取物中找到一种有效成分,被证明对阿尔兹海默症有效。

今日(11月10日),在成都举办的“2019中日先进医疗与新药研发高峰论坛暨成果转化大会”上,GV-971药物研发的研究者之一、耿美玉教授的助理张靖,代表耿美玉作了关于药物研究方面的分享。

据张靖介绍,在阿尔兹海默症领域,全球已17年无新药上市。“过去20多年,全球针对阿尔兹海默症有6000亿美元的投入,所有的药物均以失败告终(320个),辉瑞、强生等国际大药企退出。”张靖表示。

张靖说,实现阿尔兹海默症的治疗突破,需要采用多环节整体观治疗策略。研发以GV-971为探针,发现AD(阿尔兹海默症)是多系统紊乱的复杂疾病。AD进程中伴随肠道菌群失衡。

张靖介绍道,研究发现,苯丙氨酸、异亮氨酸为代表的菌群氨基酸代谢异常是介导神经炎症的重要因素之一。在AD患者血液中验证了苯丙氨酸、异亮氨酸以及Th1免疫细胞均高于正常同龄人群。

GV-971治疗第四周开始出现显著疗效

针对GV-971,从2014年4月1日第一例受试者筛选到2018年11月16日新药注册申请,总共耗时1543天,筛选1291例,随机818例。试验发现,GV-971能极其显著地改善老年痴呆者的认知障碍,治疗第四周即开始出现显著疗效,并持续改善。

GV-971是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,药理机制是靶向脑-肠轴,GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累,进而改善认知障碍,达到治疗阿尔茨海默病的效果。

《每日经济新闻》记者注意到,辉瑞老年痴呆病临床专家CTAD大会主席Rachel Schindler评价称,GV-971的临床结果是继胆碱酯酶抑制剂之后,十余年来最振奋人心的临床结果。

张靖介绍称,GV-971经过了中国首个、大型抗AD药物的3期临床试验,全国34家综合医院和专科医院排名前十的三甲医院269名临床研究者参与其中,上海交大精神卫生中心和北京协和医院为组长牵头单位。

“质量保障措施完善,先后组织了28次量表培训会,保证了量表评估的一致性。”张靖表示。同时,GV-971研究还首次与国际一流第三方公司的合作,产品包括磷光CRO服务(昆泰)、量表培训(Bracket),影像数据分析(Bioclinica IXICO)、数据库系统(Merge),药品和样本的储藏和运输(Cardinal Health)。

据了解,GV-971已于2019年11月7日正式在绿谷制药投产。值得一提的是,本次国家药监局对GV-971的上市“有条件地批准”,要求药品上市后,申请人继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

GV-971主要发明人耿美玉回应称:“新药研究是一个长期的过程,需要在更多患者中得到验证,现在的基础研究只是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求,做好新药上市后再评价以及真实世界的研究。绿谷正在积极推进国际Ⅲ期多中心的研究,目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。”

《每日经济新闻》记者注意到,当下业界大多针对GV-971临床试验的设计、数据和疗效还存在质疑。其关键点就在于临床数据不充分。对此,参与GV-971研究的相关人士在会后接受记者采访时表示,关于对阿尔兹海默症的研究,从最初方案设计到最终获批,都是严格按照相关标准来制定的,“不存在有效性不够的问题,但时间的确不够长”。

“时间不够长是因为按照安慰剂对照,安慰剂从伦理角度就只能做到36周,期间患者没有药物治疗,因此36周实际上是最长的。”该人士补充道。

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